国家高度重视罕见病防治诊疗与药品保障工作。罕见病治疗药物非常有限，甚至不存在，而超说明书用药提供了治疗的可能性，为许多患者带来了一线希望。通过超说明书用药，一些罕见病患者得以有效治疗，但目前尚无罕见病患者超药品说明书用药相关指南或专家共识供临床参考实践。为深入贯彻落实“健康中国”战略，提高罕见病患者的健康水平，进一步规范血液系统罕见病超药品说明书用药的管理，协助各医疗机构制定罕见病药品超说明书目录，促进临床合理用药，满足罕见病患者的诊疗需求，广东省药学会罕见病专委会组织编写了《罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统•2024年版）》，以期发挥说明书用药在罕见病治疗中的更大作用。该共识由南方医科大学南方医院执笔，经广泛征求意见，于2024年2月22日发布，供各医疗机构参考。

为尊重知识产权，引用本共识内容撰写公开出版物，如论文、专著等，以及制作计算机系统、APP等，请注明出处。本共识引用格式为：[1] 广东省药学会.《罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统•2024年版）》[J]今日药学,2024,34(3):161-172.。